Novartis skuffer med stort muskelsvindstudie - men holder snuden i sporet

Det schweiziske medicinalselskab Novartis kunne ikke vise en statistisk signifikant forbedring hos patienter med muskelsvindsygdommen myotonisk dystrofi type 1 (DM1) i et stort fase 3-studie med lægemiddelkandidaten del-desiran sammenlignet med placebo.

Det skuffende resultat slår dog ikke Novartis ud. Der blev nemlig observeret tegn på klinisk aktivitet i de sekundære endepunkter i det såkaldte Harbor-studie, og selskabet vil derfor nu gå i dialog med de relevante sundhedsmyndigheder for at fastlægge den videre udvikling af lægemiddelkandidaten.

Det oplyser Novartis tirsdag morgen i en meddelelse, hvor det også fremgår, at selskabet fastholder sit langsigtede mål om en årlig vækstrate på 5-6 pct. frem mod 2030.

- På trods af årtiers lang forskning findes der stadig ingen godkendte behandlingsmuligheder for DM1, og patienter og pårørende står fortsat over for en betydelig daglig byrde, siger Shreeram Aradhye, der er chef for forskning og udvikling hos Novartis, i meddelelsen.

- Det er fortsat en udfordring at udvikle behandlinger til en kompleks sygdom som DM1, og tilbageslag er en del af den videnskabelige udvikling. Mens vi fortsætter med at evaluere det fulde Harbor-datasæt, er vi fortsat fast besluttede på at identificere den mest hensigtsmæssige udviklingsvej for del-desiran-programmet og fremme innovative tilgange til gavn for mennesker, der lever med DM1 og andre alvorlige neuromuskulære sygdomme, fortsætter han.

Del-desiran er en af tre antistofkandidater mod muskelsvindsygdomme, som Novartis har overtaget gennem opkøbet af Avidity Biosciences for 12 mia. dollar.

For de to andre, del-zota og del-brax, der begge er på et tidligere udviklingsstadie, fortsættes arbejdet også, oplyser det schweiziske medicinalselskab.

.\\˙ MarketWire