Orphazyme: FDA indleder gennemgang af registreringsansøgn...

Dato: 16. sep. 2020 kl. 07:47
Biotekselskabet Orphazyme kan vente en tilbagemelding fra den amerikanske lægemiddelstyrelse, FDA, på en ansøgning om markedsføringstilladelse for Arimoclomol mod den arvelige hjernesygdom Niemann-Pick type C, NPC, senest den 17. marts.

Det er deadline, efter at FDA har accepteret at gennemgå registreringsansøgningen for lægemidlet, der blev indsendt i juli.

Gennemgangen af Arimoclomol sker under reglerne for "priority review", der forkorter behandlingstiden til seks måneder fra de normale ti måneder.

- Vi ser frem til at samarbejde med FDA, mens de færdiggør gennemgangen af registreringsansøgningen, som adresserer et umødt behandlingsbehov i NPC, og arbejder i mellemtiden på at udvide vores amerikanske aktiviteter som forberedelse på en potentiel kommerciel lancering næste år, siger administrerende direktør Kim Stratton i en meddelelse.

MULIG EKSTRA BELØNNING

Hvis Arimoclomol senere godkendes til behandling af Niemann-Pick type C, vil Orphazyme - hvis en række kriterier opfyldes - desuden kunne blive belønnet med et værdibevis - eller en såkaldt "priority review voucher" (PRV) - der giver mulighed for at få reduceret behandlingstiden af et andet og valgfrit lægemiddel.

Den slags værdipapirer handles til trecifrede millionbeløb. Eksempelvis solgte Bavarian i januar en PRV for 95 mio. dollar, eller omkring 600 mio. kr., til en unavngiven køber.

Også Orphazyme regner med at sælge en eventuel PRV, selv om selskabet er langt i udviklingen af Arimoclomol til behandling yderligere to sygdomme.

Det drejer sig om muskelsvindlidelsen ALS samt sporadisk inklusionslegememyositis, (sIBM), der er en betændelsesagtig tilstand i musklerne, som er forbundet med kraftnedsættelse i muskulaturen. Der ventes data fra begge studier i løbet af første halvår 2021.

- Vi har fået "fast track" til sIBM og ALS, så der må sige, at myndighederne også sender det signal, at vi får "priority review" til dem, så vores plan er, at vi sælger den, siger finansdirektør Anders Vadholt til Ritzau Finans.



I Europa venter Orphazyme stadig at indsende registreringsansøgning for Arimoclomol mod Niemann-Pick type C i løbet af andet halvår.

/ritzau/Finans

Tilbage

Aktier, obligationer og alternativer i én investering

Sydinvest Blandede Fonde: Til dig, der gerne vil have forvaltet din formue uden at skulle følge med hele tiden.

Læs mere om fondene her